לוקמיה של תאים שעירים 12.07.2021

האם יש טיפול טוב יותר עבור לוקמיה של תאים שעירים?

מחקר שהתפרסם בכתב העת New England Journal of Medicine מצא כי טיפול עם ומורפניב השיג תגובה מלאה בשיעורים גבוהים בקרב חולי Hairy Cell Leukemia עמידה או חוזרת

לוקמיה של תאים שעירים - (Hairy-cell Leukemia (HCL - הינו סרטן ממקור תאי B עם שגשוג איטי, בו יש מוטציה מסוג V600E בגן ל-BRAF אשר גורמת להפעלה של קינאזות. במחקרים קליניים בו השתתפו חולים עם סרטן מסוג HCL עיקש או חוזר, טיפול ממוקד במעכבי BRAF בשם ומורפניב הראה השפעה חיובית עבור 91% מהמטופלים; וב-35% מהמטופלים היתה תגובה מלאה לטיפול התרופתי. עם זאת, שרידות ללא חזרה של המחלה נמשכה רק כתשעה חודשים לאחר סיום הטיפול.

המחקר בוצע בשיטת מחקר אקדמי שלב 2 שבוצע במרכז יחיד, בו השתתפו מטופלים עם HCL עיקש או חוזר. החוקרים בחנו את רמת הבטיחות והיעילות של ומורפניב (960 מ"ג, פעמיים ביום למשך שמונה שבועות) בנוסף לרטיקסומאב (375 מ"ג לכל מ2 של שטח פני גוף המטופל, במינון של שמונה מנות על פני 18 שבועות). התוצא העיקרי שנבדק היה תגובה מלאה של המטופלים לאחר הסיום המתוכנן של הטיפול התרופתי.

מתוך 30 מטופלים עם HCL שגויסו למחקר, המספר החציוני של הטיפולים הקודמים עמד על 3. תגובה מלאה הושגה ב-26 מטופלים (87%) לפי אוכלוסיית intention-to-treat. כלל המטופלים עם HCL עמיד לטיפול עם כימותרפיה (עשרה מטופלים) או רטיקסומאב (חמישה מטופלים) וכלל המטופלים (שבעה) אשר טופלו בעבר עם מעכבי BRAF השיגו תגובה מלאה.

תרומבוציטופניה נפתרה כעבור משך זמן חציוני של שבועיים, והנויטרופניה נפתרה כעבור משך זמן חציוני של ארבעה שבועות. מתוך 26 מטופלים אשר השיגו תגובה מלאה, 17 (65%) נמצאו ללא תחלואה שאריתית. שרידות ללא התקדמות מחלה עמד על 78% עבור כל 30 הנבדקים לאחר תקופת מעקב חציוני של 37 חודשים; שרידות ללא חזרה של מחלה עבור 26 מהמטופלים עמד על 85% כעבור זמן מעקב חציוני של 34 חודשים.

במבדק post hoc, נמצא כי מצב ללא מחלה שאריתית והיעדר שימוש קודם במעכבי BRAF נמצאו קשורים לתקופת שרידות ארוכה יותר ללא חזרה של מחלה. השפעות טוקסיות, בייחוד מדרגה 1 או 2, היו כאלה שטרם נרשמו כתופעות לוואי לטיפולים אלו.

מסקנת החוקרים היתה כי טיפול לא כימותרפי מסוג ומורפניב עם רטיקסומאב נמצא קשור לתגובה מלאה ויציבה בחולים עם HCL עמיד לטיפול או חוזר.

מקור:

Enrico Tiacci, et al (2021) “Vemurafenib plus Rituximab in Refractory or Relapsed Hairy-Cell Leukemia”.  New England Journal of Medicine, May 2021. Published online before print. DOI: 10.1056/NEJMoa2031298

נושאים קשורים:  Hairy Cell Leukemia (HCL),  BRAF,  ומורפניב,  רטיקסומאב,  לוקמיה של תאים שעירים,  מחקרים
תגובות